A busca por tratamentos inovadores para a Atrofia Muscular Espinhal (AME) tem sido um desafio constante para médicos, pesquisadores e, principalmente, para as famílias afetadas pela doença. Recentemente, um estudo de Fase III, realizado com a terapia gênica OAV101 intratecal (OAV101 IT), desenvolvida pela Novartis Gene Therapies, trouxe resultados promissores que podem transformar a vida de pacientes com AME, especialmente aqueles que ainda não foram tratados. Esse avanço pode impactar positivamente os pacientes com AME, oferecendo-lhes novas perspectivas de tratamento e qualidade de vida.
O estudo STEER de Fase III foi realizado para avaliar a eficácia, segurança e tolerabilidade do OAV101 IT, uma terapia gênica investigacional. A pesquisa envolveu crianças e jovens com AME Tipo 2, com idades entre 2 e 18 anos, que eram capazes de sentar, mas nunca andaram de forma independente. A principal meta era verificar se o tratamento poderia melhorar a função motora dos participantes, o que poderia resultar em uma maior autonomia para atividades diárias. O resultado superou as expectativas, mostrando um aumento significativo nas pontuações da Escala Funcional Motora de Hammersmith – Expandida (HFMSE), um dos principais indicadores da função motora em pacientes com AME.
Existe um impacto clínico para os pacientes, melhorando a função motora e a qualidade de vida. Uma das grandes conquistas da terapia é que ela não só ajuda a manter a função motora nos pacientes, mas também pode melhorá-la, proporcionando maior independência. Isso significa que, para muitos pacientes, a terapia pode permitir que realizem atividades como impulsionar uma cadeira de rodas elétrica, alimentar-se de maneira mais independente e realizar outras tarefas do cotidiano com mais facilidade. Ganhos que podem parecer simples, mas representam mudanças significativas na vida de pacientes com AME, uma doença que limita drasticamente a mobilidade e as funções motoras.
Além da eficácia, a segurança do tratamento é uma prioridade. A terapia demonstrou um perfil de segurança favorável, com eventos adversos semelhantes entre os grupos tratados e os controles simulados. Os eventos mais comuns observados foram infecção do trato respiratório superior, febre e vômito, reações típicas em muitos tratamentos e que geralmente são controláveis. Com isso, o OAV101 IT se posiciona como uma terapia segura e eficaz, oferecendo expectativas realistas para o tratamento de pacientes com AME.
Pensando nos próximos passos, a Novartis planeja compartilhar os resultados com as agências regulatórias em 2025, incluindo a FDA (Administração de Alimentos e Medicamentos dos Estados Unidos), com o objetivo de obter a aprovação para uso comercial. Isso pode abrir portas para que o OAV101 IT esteja disponível para mais pacientes em breve.
Avanços como os observados no estudo STEER renovam essa esperança e mostram que o tratamento da AME está caminhando em direção a um futuro mais promissor. Nós, do INAME, estamos comprometidos em continuar a apoiar todos os envolvidos no tratamento e cuidado dos pacientes. O OAV101 IT trouxe grandes esperanças para os pacientes com AME Tipo 2, mostrando que a terapia gênica pode ser um divisor de águas no tratamento da doença, prometendo mais autonomia e qualidade de vida para as crianças e jovens afetados.