Drogas de músculo: Scholar Rock anuncia resultados positivos do estudo TOPAZ em AME tipo 2 e 3
CMED autoriza preço do Evrysdi (Risdiplam)
10/03/2021
Conitec recomenda a incorporação do nusinersena para AME tipo 2 no SUS
12/05/2021
O medicamento em desenvolvimento pela Scholar Rock é o Apitegromabe, um inibidor seletivo da ativação da miostatina latente. O estudo de fase 2 TOPAZ teve a participação de 58 pacientes com AME Tipo 2 e
Tipo 3 em 16 centros de estudo nos Estados Unidos e na Europa. O estudo avaliou a segurança e eficácia do Apitegromabe intravenoso administrado a cada quatro semanas ao longo de um período de tratamento de 12 meses. O estudo foi feito tanto com o medicamento isolado quanto em combinação com o Nusinersena. Foram observadas melhora das funções motoras. O Início do estudo de fase 3 é esperado para o final de 2021 e a Agência Europeia de Medicamentos (EMA) concedeu a designação de Medicamentos Prioritários (PRIME) ao Apitegromabe, reconhecendo as necessidades médicas não atendidas dos pacientes com AME.
Confira aqui o Press Release completo:
