Tratamentos em Desenvolvimento

Felizmente o pipeline de desenvolvimento de drogas para tratar a AME está repleto de estudos. 

Este pipeline identifica os principais programas de medicamentos em desenvolvimento e acompanha seu progresso desde a pesquisa básica até o período pós aprovação pelo FDA.

Existem vários alvos de tratamento possíveis em andamento:

  • Substituição ou correção do gene SMN1 defeituoso.
  • Modulação do “gene de backup” SMN2 de baixo funcionamento.
  • Proteção muscular para prevenir ou restaurar a perda de função muscular na AME.
  • Neuroproteção dos neurônios motores afetados pela perda da proteína SMN.
  • Abordagens mais recentes que identificam sistemas e caminhos adicionais afetados pela AME.
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