Pesquisas Clínicas em Desenvolvimento

Risdiplam

Risdiplam está sendo testado em estudos de fase 3. A FDA (Food and Drug Administration), agência regulatória de medicamentos nos EUA, aceitou o pedido de submissão da Genetech (Roche) para análise do registro do Risdiplan. Espera-se uma decisão da agência até 24 de maio de 2020.

Esta solicitação de aprovação é suportada por dados dos estudos Firefish e Sunfish em andamento, através dos quais a medicação está sendo testada em pacientes com AME Tipo 1, 2 e 3 com idade entre 1 mês e 25 anos.

Risdiplam é uma terapia que atua no gene SMN2.  É uma molécula pequena que faz com que esse gene produza uma proteína SMN mais completa. A medicação está sendo testado em vários grupos diferentes, de bebês pré-sintomáticos até adultos. Também está sendo estudado em indivíduos que receberam anteriormente outras terapias. Alguns desses estudos estão sendo conduzidos também no Brasil. 

Essa é uma medicação oral de uso diário. Também pode ser administrado através da gastrostomia e deve ser tomado durante toda a vida do indivíduo.

Outros tratamentos em desenvolvimento

Felizmente o pipeline de desenvolvimento de drogas para tratar a AME está repleto de estudos. 

Este pipeline identifica os principais programas de medicamentos em desenvolvimento e acompanha seu progresso desde a pesquisa básica até o período pós aprovação pelo FDA.

Existem vários alvos de tratamento possíveis em andamento:

  • Substituição ou correção do gene SMN1 defeituoso.
  • Modulação do “gene de backup” SMN2 de baixo funcionamento.
  • Proteção muscular para prevenir ou restaurar a perda de função muscular na AME.
  • Neuroproteção dos neurônios motores afetados pela perda da proteína SMN.
  • Abordagens mais recentes que identificam sistemas e caminhos adicionais afetados pela AME.
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