Programa de Uso Compassivo Risdiplam
Submissão Risdiplan ANVISA
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Atenção Pacientes Tipo 1 que não conseguem tratamento: está aberto no Brasil o Programa de Uso Compassivo da Roche para a medicação Risdiplam. Converse com o seu médico.
Dentre os principais critérios de inclusão, estão:
- AME Tipo 1,
- Idade a partir de dois meses,
- Diagnóstico confirmando AME 5q autossômica recessiva,
- Idade gestacional de 37 a 42 semanas,
- Paciente não elegível pelo PCDT ou que não possa continuar o tratamento com nusinersena conforme documentado pelo médico assistente, devido a condição médica que impeça administração intratecal (por exemplo, escoliose severa, alto risco para sedação) ou o médico considera que o paciente está em risco de perda de eficácia do tratamento vigente
- Não se qualificar para e não ter acesso a Risdiplam ou qualquer tratamento para AME no contexto de estudo clínico em andamento.
Os principais critérios de exclusão são:
- Condição ou tratamento que, pelo julgamento do médico assistente, impeça o paciente de participar do programa de forma segura
- Administração de Spinraza há menos de 120 dias do início da terapia com risdiplam
- Administração de Zolgensma há menos de 12 meses do início da terapia com risdiplam
Risdiplam é de uso oral e diário. Os pacientes que forem selecionados receberão a medicação gratuitamente pelo resto da vida.
Como proceder?
- Todo o processo deve ser conduzido pelo médico assistente do paciente;
- Este médico deve entrar em contato com a Roche através do e-mail fabiana.casarin@roche.com informando que tem um paciente que gostaria de inscrever no Programa;
- Em seguida, o médico receberá por e-mail um formulário que deverá preencher com dados e histórico de seu paciente;
- As informações serão recebidas pela Roche Brasil e enviadas para análise da Roche Global, que em poucos dias dará a resposta se o paciente foi aceito ou não para o Programa;
- Se aceito o paciente, iniciam-se os trâmites para importação do medicamento e início do tratamento.
Importante: São poucas vagas. A Roche já submeteu pedido de registro do Risdiplam à ANVISA. Assim que o medicamento for aprovado no Brasil este programa será encerrado, ou antes, caso as vagas sejam esgotadas.
