Programa Global Assistencial Zolgensma

Através do Programa Global Assistencial para acesso ao Zolgensma, a Avexis/Novartis oferece doses gratuitas desta medicação a pacientes elegíveis. Este informativo tem o objetivo de esclarecer à Comunidade AME algumas questões sobre o Programa, e possibilitar a maior isonomia possível, para que todas as crianças elegíveis no Brasil possam ter as mesmas oportunidades. Clique aqui para encontrar comunicado oficial da Novartis e aqui para acessar outros materiais sobre o Programa.

– Para estar elegível, a criança precisa ter menos de dois anos de idade, não pode estar em ventilação contínua nem ter paralisia total dos membros. Não existem outros critérios de exclusão;

– Não identificamos, nem nas informações disponibilizadas publicamente nem nas consultas que realizamos à Novartis, informação clara do que significa o termo “ventilação contínua”. Portanto, não nos parece existir qualquer critério formal divulgado sobre a quantidade mínima de horas que o paciente consegue ficar fora do respirador;

– Se o paciente for elegível, somente o seu médico pode realizar a inscrição da criança no Programa;

– As doses serão sorteadas entre as crianças inscritas no Programa. Serão realizados seleções quinzenais entre as crianças inscritas (50 doses no primeiro semestre e possivelmente mais 50 doses no segundo semestre);

– Caso você ache que seu filho estaria elegível para o Programa, converse com o seu médico peça para ele entrar em contato com sic.novartis@novartis.com caso ele tenha alguma dúvida;

– As solicitações de inscrição devem ser enviadas pelo médico do paciente para avexismap@durbinglobal.com e não precisam estar redigidas em inglês. Antes de chegar na etapa de inscrição da criança, o médico deverá primeiro preencher um formulário com seus dados (Treating Physician Registration Form) e outro formulário com os dados do hospital/instituição de saúde onde trabalha (Treatment Institution Registration Form);

– Se for selecionada para receber o tratamento, a criança inscrita no Programa deverá realizar o exame do Anticorpo AAV9.

A Novartis será responsável pelos custos de realização deste exame e o médico assistente receberá as instruções sobre o local e condições necessárias para a sua realização. O tempo médio para obtenção dos resultados do exame é de 48 a 96 horas após a disponibilização da amostra no laboratório indicado pela AveXis.

– Atualmente não há, no Brasil, centros de referência para infusão da medicação registrados e treinados para tal. Segundo a Novartis, isso não é barreira para que crianças brasileiras possam ser inscritas no Programa e possam ser selecionadas. Peça para seu médico entrar em contato com a Novartis (sic.novartis@novartis.com) em caso de dúvidas a esse respeito. Temos visto que esta questão tem sido uma barreira para que alguns médicos deem andamento no processo e consigam realizar as inscrições de seus pacientes. Se, de um lado, é uma dúvida pertinente, de outro há poucas informações e ao mesmo tempo tem-se notícia de que crianças brasileiras já estão inscritas no Programa. Em nome da isonomia, encaminhamos pedido com novos esclarecimentos à Novartis a respeito, porém a resposta recebida infelizmente não foi esclarecedora.

– No Brasil, para fazer a infusão da medicação, o centro de referência precisa ter a certificação em biossegurança junto à CTNBio. Ainda não existem centros no Brasil com essa certificação, porém há informação de que alguns centros já iniciaram esse processo (que é feito de forma independente pela própria instituição).

– Os custos relacionados a eventuais deslocamentos dos pacientes selecionados não serão de responsabilidade da Novartis/Avexis.

SIC Caso INAME – Resposta Programa Global Assistencial Novartis

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