A Farmacêutica Biogen anunciou hoje, 02/10, que a revista Neuromuscular Disorders publicou dados do NURTURE, o primeiro estudo que investiga um tratamento direcionado à causa subjacente da atrofia muscular espinhal (AME) em lactentes tratados pré-sintomaticamente.
O tratamento com SPINRAZA resultou na sobrevivência de 100% dos lactentes, nenhum deles necessitando de ventilação permanente. Os marcos motores alcançados incluíram 100% dos participantes sentados sem apoio e 88% andando independentemente;
Os dados do estudo NURTURE demonstraram que os bebês que iniciaram o tratamento com SPINRAZA antes do início dos sintomas clínicos alcançaram resultados sem precedentes em comparação com a história natural da doença.
Os resultados do estudo destacam o perfil de segurança estabelecido, eficácia e durabilidade comprovadas por até quatro anos de SPINRAZA, o único tratamento SMA aprovado para bebês, crianças e adultos.
Os resultados também demonstraram durabilidade do efeito com crianças progredindo ao longo do estudo.
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