Spinraza em Adultos – estudo publicado

Um estudo recente publicado no Lancet mostrou que o nusinersena (spinraza) é seguro e eficaz para o tratamento da AME em adultos. O Dr. Hagenacker e sua equipe realizaram um estudo observacional de 173 adultos com AME ligada a SMN em dez centros na Alemanha. Os pacientes incluídos no estudo tinham AME Tipos 1, 2 ou 3 e tinham entre 16 e 65 anos de idade quando tratados pela primeira vez.

Nusinersena foi injetado no líquido que banha o cérebro e a medula espinhal (“intratecalmente”), de acordo com a bula, por um tempo mínimo de tratamento de 6 meses e um acompanhamento final de no máximo 14 meses. O desfecho primário foi a alteração no escore da função motora de um teste padrão usado para avaliar como a AME está progredindo, denominada Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded (HFMSE). A função motora foi avaliada após 6, 10 e 14 meses de tratamento e comparada com os escores pré-tratamento (ou seja, escores basais).

Os escores da função motora foram significativamente melhorados em comparação aos valores basais aos 6 meses, 10 meses e 14 meses. Melhorias clinicamente significativas (aumento de pelo menos 3 pontos) nos escores do HFMSE foram observadas em 35 (28%) de 124 pacientes em 6 meses, 33 (35%) de 92 em 10 meses e 23 (40%) de 57 em 14 meses . Isso sugere que o tratamento com nusinersena é eficaz no combate ao impacto da AME em adultos em pelo menos alguns pacientes. Os efeitos adversos mais frequentes nos 173 pacientes foram dor de cabeça (61 [35%]), dor nas costas (38 [22%]) e náusea (19 [11%]). No entanto, nenhum evento adverso grave foi relatado.

A principal limitação do estudo é que foi observacional, o que significa que o efeito do tratamento com nusinersena não pôde ser comparado com pacientes em um grupo controle não tratado. Provar a eficácia de um medicamento é complicado quando nenhum grupo de controle está presente, especialmente em uma doença que pode progredir muito lentamente na idade adulta. No entanto, os dados apresentados no Lancet fornecem boas evidências para a segurança e eficácia de nusinersena no tratamento de adultos com AME ligada a SMN (5q), com muitos pacientes mostrando melhorias clinicamente significativas na função muscular.

Para ver o Resumo do Artigo original clique aqui:

https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/32199097