Felizmente o pipeline de desenvolvimento de drogas para tratar a AME está repleto de estudos. 

Este pipeline identifica os principais programas de medicamentos em desenvolvimento e acompanha seu progresso desde a pesquisa básica até o período pós aprovação pelo FDA.

Existem vários alvos de tratamento possíveis em andamento:

• Substituição ou correção do gene SMN1 defeituoso.
• Modulação do “gene de backup” SMN2 de baixo funcionamento.
• Proteção muscular para prevenir ou restaurar a perda de função muscular na AME.
• Neuroproteção dos neurônios motores afetados pela perda da proteína SMN.
• Abordagens mais recentes que identificam sistemas e caminhos adicionais afetados pela AME.